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夏尔中国总经理丛凡：如何构建罕见病支持体系
作者：汪晓慧 2017-09-26 19:38
全球已知罕见病约 7000 种，全球约有 3.5 亿罕见病患者，相当于全世界每20人中就有1人患有罕见病。
（图片提供：全景视觉）
经济观察网 丛凡/文 9月7日-10日，国际罕见病与孤儿药大会(ICORD)首次在中国举办。中国罕见病的相关话题更为国际社会所关注，中国罕见病患者群体的生存、治疗现状更为业界了解。
罕见病是人类医学面临的最大挑战之一。全球已知罕见病约 7000 种，全球约有 3.5 亿罕见病患者，相当于全世界每20人中就有1人患有罕见病。而中国的罕见病患者高达1600 万人。
罕见病患者群体也是世界上生存最艰辛的群体。80%的罕见病由遗传缺陷引起，50%的罕见病始于童年时期，且 30% 的儿童罕见病患者寿命不超过 5 周岁。仅 5%的疾病有药可医。罕见病患者是世界上最缺医少药的患者群体之一。
从医药经济学角度看，推动罕见病治疗，一方面可以减轻患者及家庭经济负担，帮助罕见病患者实现人生价值，另一方面也可以减轻社会负担。如何构建从诊断到治疗的罕见病支持体系，如何提升诊断率、药品的可及性，以及构建科学合理、共赢的药品支付体系，是对医疗系统、支付系统，政府、患者、药企等多方力量的重要考验。
确保平等治疗权益是根本
罕见病通常是慢性、退行性疾病，会导致残疾等非常严重的后果，甚至可能危及生命。但绝大多数罕见病药物，即我们所称的“孤儿药”却未被纳入医保。因为罕见病药物的研发难度高、成本大、运输困难，极度罕见疾病治疗药物的患者人均研发成本约为常见药物的25倍。这也使得罕见病药物的价格往往是“天价”。未被纳入医保，就意味着基本上所有的治疗费用需要患者家庭承担，而这笔费用往往超出绝大多数家庭可承受范围。
事实上，罕见病是医疗市场中极具吸引力的部分，不但具有相当的规模，其增长速度也快于整体医疗市场。全球领先的医药市场研究机构EvaluatePharma报告显示，未来5年，全球罕见病药物销售额将以每年11.1%的速度增长，到2020年将达到2090亿美元。
如何构建罕见病患者的药物支付体系，首先要有立法的机制保证罕见病患者得到治疗的权益：罕见病患者应该和其他患者一样享有平等治疗的权益。
欧美国家在二、三十年前同样在探讨这一问题，最后的解决方案都是通过立法保护、保障罕见病患者的平等治疗权益。目前已有30多个国家先后立法保障罕见病用药研发及治疗。美国早在1983 年就推出全球第一部专门针对孤儿药研发问题的立法《孤儿药法案》，法案规定任何商业保险公司不能拒绝罕见病患者的投保，罕见病患者只需每年比一般人多支付100美元的保费即可使用任何药物且所有费用由保险公司承担。英国于 2013 年发布首个罕见病应对策略，日本也有罕见病专科医生与各县城指定诊疗医院制度，且对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免；韩国对罕见病用药报销则达费用的三分之二。即使有些发展中国家如俄罗斯，也于 2011年推出了《俄罗斯公民罕见疾病卫生保健法》，并在 2012 年公布了罕见病名录。
中国政府对罕见病也愈发重视，近来频繁推出罕见病利好政策，为罕见病患者带来福音。2017年5月，国家食药监总局(CFDA)发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》征求意见稿，这一政策将加快国外罕见病创新药物引入中国的步伐，让更多的罕见病患者有可能尽早获得创新药物治疗。
这一政策要求由卫生计生部门公布罕见病目录，建立罕见病患者注册登记制度，将为中国罕见病科研、药物注册审评及医保提供最直接的依据参考。政策明确支持罕见病治疗药物和医疗器械研发，提出“罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物和医疗器械，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。”
夏尔在多种罕见疾病及专科疾病领域有40多种产品在全球上市。2016年，夏尔全年销售额达110多亿美元。在夏尔全球的发展战略中，中国是作为战略市场，中国的业务发展增长也是最快的。夏尔将顺应中国罕见病利好政策，加快国外罕见病创新药物引入中国的步伐。我们希望到2020年，争取有三到四个新产品在中国上市。
我国对很多罕见病没有强大的数据库和流行病学的调查，因而我国罕见病疾病谱目前没有相关定性描述。因此，在药品引进上，更多是考虑从临床的角度出发，在哪些治疗方面、哪些罕见病方面目前没有治疗手段，比如遗传性血管性水肿（HAE）、法布雷病等，这些病我国医疗机构已经有患者登记和诊断，但是仍缺乏有效的治疗手段和就诊途径。此次大会上启动的中国首个遗传性血管性水肿（HAE）患者组织培育计划，就是为了推动患者的注册登记，为中国的药物研发和临床诊断提供真实环境样本参考。
关于罕见病药物的定价机制，药品的经济学价值不仅仅是看定多少钱，而是看治疗最终会给患者带来什么样的获益，以及对于整个医疗体系而言，总体费用的花费如何评估，所以这是需要全面考虑的。对于药企而言，首先是要推动罕见病治疗的药物创新，其次是在药品上市后提高可及性。
我们愿意和政府一起探讨如何解决这些的问题。除了产品引进，我们已经积极和患者组织、临床医疗机构、相关政府部门进行有关疾病学术方面的交流和探讨，希望提高整个社会对于罕见病的认知和重视。
构建多方支付体系
罕见病患者首先在诊断这一环节就面临诸多难题。数据显示，英美两国的罕见病平均确诊时间为5-7 年,每一名患者在确诊前需要拜访8名医师。以遗传性血管性水肿（HAE）疾病为例，绝大多数病人都经历过误诊，被当成是过敏反应或者其它疾病，诊断的周期非常长。原因是，很多医生对于这一疾病的认知非常匮乏。因此，如何和医疗机构合作进行医生的培训和教育就是非常重要的内容，首先要让医生能做到有效诊断罕见病。
推动和支持相关政府部门对罕见病领域政策的制定，也是非常重要的。首要命题是如何推动药品的审批、上市；此外，如何提高患者有治疗的可及性，医保以及商业保险能不能覆盖治疗的费用也是关键环节。
我们还需要和社会组织方面合作，比如患者组织、慈善机构，一起推动社会对于罕见病的重视，包括寻找更多的罕见病患者，提高诊断率。
以血友病为例。甲型血友病在中国的发病率是将近十万分之八到十。按照这个发病率推算，中国应该有将13万多名病人。然而，血友病并不是一个为人熟知的罕见病，诊断率只有10%左右。2010年全国确诊登记注册的血友病患者只有2000人。2010 年，夏尔中国与医疗机构共同发起“血友病分级诊疗系统建设”项目。通过和地方卫生医疗机构等的合作，推动医生的培训，2016年确诊的患者数超过15000人。
因为更多的患者确诊，政府对于疾病的重视度也得到提升。其中药物治疗费用的问题也得到政府重视。这几年来，随着血友病患者不断被发现，不断接受治疗，各个省级和地市政府部门也在积极推动支持医保。很多地方已经把血友病的治疗纳入门诊重大疾病。
血友病治疗中，夏尔于2013年在中国上市了一款药物——基因重组因子VIII。2017年新版的国家医保目录考虑到标准化预防治疗的必要性和重要性，取消了对基因重组因子VIII的限制，也是认同重组因子创新疗法给患者带来的价值。
如果一年的药品费用达到三、四十万人民币，即使患者只是自费20%到30%，这个费用负担也很重。因此，我们可以通过和慈善机构的合作，给予经济比较困难的患者予以相应的经济补助。我们确实看到在有些地区，当地的慈善机构从自己慈善的善款中拿出一部分费用给患者予以援助。
夏尔与中国儿童少年基金会(儿基会)建立了长期合作，截至2016年，累计帮助中国血友病儿童患者500多位。今年8月，夏尔与儿基会共同推出了“血有止境 自由人生”血友病儿童夏令营活动，吸引了包括北京、深圳、杭州等全国多个城市的近50个血友病儿童家庭参与。
此外，夏尔中国联合中华慈善总会、中国初级卫生保健基金等社会各方力量，开展血友病患者援助项目。通过建立多方共付模式，减轻贫困血友病患者的经济负担，从而帮助患者长期、系统、有效地进行疾病管理。2016 年，该项目覆盖60多个城市，帮助 1100 多名患者。
政府医保政策的努力，企业的努力，慈善机构的力量，多方努力给患者最好的支持就是用最先进的药物，同时极大程度上减轻患者的负担。（经济观察网 记者 汪晓慧 采访整理）
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